“我已出舱，感觉良好” | 中吉智药LVV基因疗法GMCN-508B首例临床试验患者出院
编者荐语：
康源汇盈已投企业中吉智药的慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者出院
中吉智药（南京）生物技术有限公司与广西医科大学第一附属医院合作开展的慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者，经临床专家们全面评估身体状况后，认为此次基因治疗效果良好，于2023年6月1日出院，进入常规复诊随访阶段。
图1. 患者和家属与医护团队和中吉智药团队合影
该临床试验是研究者发起的一项单臂、单次给药临床研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05762510），旨在评估GMCN-508B自体造血干祖细胞注射液（以下简称508B）治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。
接受基因治疗的患儿贝贝（化名）是一名10岁的男孩，出生后约8个月时即被确诊为β0/β+重型β-地中海贫血。在接受基因治疗前，贝贝一直保持常规的输血和袪铁治疗，其输血频率约为15~20天便需要输注2个单位左右的红细胞。经临床专家评估，贝贝的基因型和身体状况比较适合进行基因治疗，家属的态度也非常积极，愿意尝试这种突破性疗法。
在基因治疗过程中，贝贝先接受了为期一周左右的造血干细胞动员和单采过程，采集好的动员外周血送至中吉智药进行造血干细胞的分离及慢病毒载体转导，制成的508B经过严格的质量检测放行，经专业的冷链运输回医院。随后，贝贝经过4天白消安清髓及2天洗脱期，于2023年4月18日完成508B回输。
在移植舱内接受医护人员专业细致的护理，贝贝成功实现造血干细胞植入及造血重建，于今天六一儿童节顺利出院。目前贝贝的治疗后随访仍在进行中。
贝贝输注的508B是中吉智药第一款基于自建CMC全流程完成的基因疗法药物，他的顺利出院证明了公司在慢病毒载体、造血干细胞制剂的生产和质检体系，以及CMC团队建设的初步成功，在公司发展历程上具有里程碑意义！同时，贝贝也是广西医大一附院血液内科团队开展的首例基于基因补充策略的基因治疗病例，更进一步地奠定了该团队在国内地中海贫血基因治疗临床应用领域的领先地位，这也奠定了地中海贫血基因治疗作为“一带一路”输出的坚实条件。
对于首例患者的成功出院，该临床试验的主要研究者——广西医科大学第一附属医院血液内科赖永榕教授表示：“β-地中海贫血作为广西地区高发的一种单基因遗传病，对于输血依赖型的β-地中海贫血患者，目前有效的治疗方法为异基因造血干细胞移植和基因治疗。去年在美国上市的基因治疗药物Zynteglo（Bluebird公司产品）给患者带来了希望，但定价高达280万美元，能否惠及中国患者存在巨大疑问。目前我国尚未有针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗产品获批上市。从此次的治疗结果来看，患者接受508B基因治疗后的恢复情况非常理想，顺利达到出院标准。希望在多方的共同努力下，实现该产品的早日上市，使更多的患者获益。”
对此，中吉智药董事长董文吉博士表示：“很激动看到贝贝出院，这是我们团队期盼已久的重大事件。在过去的一年多时间里，我们全体同仁全力以赴，挑战了此前许多难以想象的困难，锻炼了队伍，积攒了经验。这也表明我们团队具有强大的战斗能力。
中吉智药联合创始人、中国医学科学院基础医学研究所医学遗传学系研究员黄粤博士同时补充：“这次贝贝出院，也坚定了我们接下来开拓新的α-地贫基因治疗的信心。在赖主任团队的大力支持下，相信大家很快能看到新的有力的结果。”
对此，中吉智药董事长董文吉博士表示：“很激动看到贝贝出院，这是我们团队期盼已久的重大事件。在过去的一年多时间里，我们全体同仁全力以赴，挑战了此前许多难以想象的困难，锻炼了队伍，积攒了经验。这也表明我们团队具有强大的战斗能力。
中吉智药联合创始人、中国医学科学院基础医学研究所医学遗传学系研究员黄粤博士同时补充：“这次贝贝出院，也坚定了我们接下来开拓新的α-地贫基因治疗的信心。在赖主任团队的大力支持下，相信大家很快能看到新的有力的结果。”
关于508B
508B是基于中吉智药自主研发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血，目前正在向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交多中心1/2期注册性临床试验的申请。508B主要是利用慢病毒载体转导系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗输血依赖型β-地中海贫血的目的。
关于中吉智药
中吉智药（南京）生物技术有限公司（以下简称中吉智药）最早于2018年在北京设立研发中心，于2022年3月整体搬迁至南京江北新区生物医药谷，同期南京建设装修的2600平米中试车间也进入了竣工运行阶段。公司专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业。公司于2020年10月完成天使轮数千万元人民币融资，2022年1月完成1.05亿元A轮融资。